Учёные нашли способ удалить лишнюю хромосому при синдроме Дауна

Синдром Дауна - самое распространённое хромосомное нарушение, вызванное наличием дополнительной 21-й хромосомы. Оно связано с характерными внешними особенностями, задержкой развития, врождёнными пороками сердца, нарушениями слуха и трудностями в обучении, пишет El.kz со ссылкой на PNAS.

Учёные из Университета Миэ (Япония) сделали прорыв: они разработали метод, который с помощью технологии генного редактирования CRISPR/Cas9 может убирать лишнюю хромосому из клеток. CRISPR «находит» нужный участок ДНК и удаляет его. В данном случае система была настроена так, чтобы действовать только на клетки с трисомией 21.

В экспериментах на клеточных культурах после удаления лишней хромосомы работа генов пришла в норму: активизировались гены, отвечающие за развитие нервной системы, а метаболизм замедлился до нормальных показателей. Клетки начали расти и делиться быстрее.

Метод также испытали на фибробластах кожи людей с синдромом Дауна - в ряде случаев лишнюю хромосому удалось успешно удалить. Однако пока технология не готова к клиническому применению: учёные продолжают дорабатывать её, чтобы она воздействовала только на клетки с нарушением и не затрагивала здоровые.

El.kz также сообщал о том, учёные учатся убирать хромосому синдрома Дауна.